点击下载|DIA Global Forum中文版2022年10月刊全文

内容导读 

       随着医学生物科技的不断发展，越来越多安全有效的治疗方法不断地给病人带来了更大的获益。我们医药工作者每天通过不同的渠道获取着最新的信息。本月的DIA Global Forum中文版是我们从海量信息中筛选出的精华，也是与我们中国的药物研发者更相关有价值的知识。在本期内容我们主要聚焦了肿瘤新靶点与精准治疗，亚太区域的数字化技术在药物研发、临床监管的应用与进展，以及以患者为核心的全球化的监管机遇。

       尽管肿瘤的发病率在不断的上升，我们治疗肿瘤的方法与手段也在不断延长肿瘤患者的寿命，提高他们的生活质量。相对于传统的化疗方法，肿瘤免疫疗法的出现，革命化地提升了肿瘤治疗的安全性与有效性。但是近几年来，免疫疗法的局限性也逐渐显现，包括但不限于像耐药性、自身免疫毒性等。在本期内容中，David Fox发布了他们最近在CD6方面的工作。CD6作为自身免疫疾病的靶点已经研究了数年。Dr. Fox依据他们的实验结果提出了CD6也可能成为一个癌症的免疫治疗的新靶点——一个具有双重效应的靶点。如能临床验证，有希望为肿瘤免疫治疗提高一个新的台阶。安全有效地治疗肿瘤在很大程度上取决于对于肿瘤分子分型基因突变的精准诊断。仅仅是传统的组织分型已经无法为有效的靶向治疗提供基因病理的基础。有效的靶向治疗取决于精准的基因诊断。Cobain的文章对于使用下一代测序为癌症患者提供治疗决策的作用进行了详细的讨论。要开发出有效的靶向药物，首先要精准地诊断出导致癌细胞组织形成的突变基因。这也是现代精准医学的突破点。我国在肿瘤的分子诊断上还有很长的路要走，这也渐渐成为我国肿瘤靶向药开发的瓶颈，也是在敏感的病人上正确使用已经开发的靶向药的羁绊。

       数字技术人工智能技术已经渐渐地在现代医学与药物研发展开了应用。在技术层面上，全球不同的国家都有着差距不大的起点。但是各国的法规在不同程度上制约着数字技术在药物研发、临床病人管理、数据库的建立与使用等方面的广泛使用与进步。我们都知道数字化技术在加速医药研发、提高临床诊疗管理、治疗用药的安全、降低新药开发的花费与时间，以及治疗费用等方面具有无穷的潜力。在医学医药领域里充分利用数字化工具是我们每个人的使命。在这一期的文章里，我们给大家展示了东盟国家在数字化技术上的规范使用以及国家之间在法规政策上的协调配合的重要性与价值（Chow SY, et. al.)。随着数字技术的广泛使用，大规模地收集与储存，分析海量的医疗数据和临床试验数据变得可行。它的巨大价值也正在渐渐被认同。有效安全地使用好这个数据宝库是我们每个医药工作者的责任。Bisordi在他们的文章中讨论了亚太地区的数字健康和数据联盟的建设与发展。这种区域性的以至于全球性的合作与统一标准也在Miksinski的文章中从另一个角度做了更细致的讨论。

       DIA是我们每个医药研发人不可缺的平台。DIA中国也为中国与全球的医药研发者架设了一个个的桥梁。在诸多的DIA中国的活动中，DIA社区展示了他们的独特魅力。DIA社区不仅在药物研发政策、技术及策略等方面为DIA会员们提供了非常专业的信息，同时也为政府监管机构，大学医院的学者，药企的研发者提供了一个不可替代的交流、讨论和沟通的平台。最为可贵的是，通过不同职能部门的社区建立，它也提供了人才成长发展的平台。我希望在这一期通过DIA致谢项目管理社区主席的短文来感谢DIA中国的社区为中国与全球的药物研发做出的巨大贡献。

       在这信息爆炸的时代，我们又常常被太多信息所累。我希望这期的浓缩的精华能让各位读者轻松获取你所需的营养。

王兴利

DIA 中国顾问委员会成员

DIA Global Forum 中文版编委

目录

P3 肿瘤新靶点与精准医疗

CD6：癌症免疫治疗的新靶点

CD6是人类淋巴细胞上的细胞表面糖蛋白，由于其遗传性缺失或用抗CD6单克隆抗体治疗可以防止甚至逆转自身免疫，目前正在成为许多自身免疫性疾病的有吸引力的治疗靶点。最新研究强烈建议，将抗CD6作为一种新的癌症免疫疗法进行评估。

P7 肿瘤新靶点与精准医疗

下一代测序（NGS）为转移性癌症患者的治疗决策提供信息检测对象、时机及频率

下一代测序（NGS）通常用于晚期转移性癌症患者的临床管理，以确定潜在的治疗靶点。目前，NGS已被纳入某些疾病的标准临床管理实践，以识别出那些能够预测从FDA批准的疗法中获益的生物标志物。

P10 亚太地区数字化技术的应用

东盟制药市场的数字化

在制药领域，数字化有众多发挥其优势的机会。2021年，东盟发表官方声明，强调在所有部门开展数字化的重要性。通过在临床试验中使用新的数字终点、使用数字健康工具和技术收集患者数据，以及促进远程智能临床试验的开展，数字化可广泛用于优化药物开发过程和时间表。

P12 亚太地区数字化技术的应用

加速医疗保健数据的使用

亚太地区数据健康与数字联盟

P15 以患者为中心

以患者为中心&产品质量：实现全球领导力的机遇

P18 DIA社区

DIA致谢项目管理社区主席

P19 DIA社区

DIA统计论坛

估计目标框架下的敏感性分析及缺失数据的处理

——基于复合终点的临界点